Como no creo en las medicinas milagro y esta no cura la enfermedad, habria que ver cuanto la ralentiza y cuanto cuesta o ahorra al sistema.
No se puede basar todo en frios numeros, pero si puede empujar decisiones: un medicamento te cuesta X y te ahorrz un numero de hospitalizaciones que cuestan Y.
Si X<Y, no hay duda de que bajo criterios economicos y eticos hay que aplicarlo. Si X≈Y, hay que hacerlo bajo criterios eticos, ya que no hay criterio economico en contra. Y si X>Y pues ya hay que ver cuanto pesa la etica en la toma de decision.

En mi experiencia, estas noticias suelen estar impulsadas por las farmacéuticas para hacer presion. Yo vivi en primera persona como un tratamiento de la Atrofia muscular espinal: habia un teatamiento CARISIMO (100.000 al año) de esta enfermedad que afecta sobre todo a niños. Se habia aceptado ponerla en la tipo 2 porque era en la que se habia demostrado efectividad significativa. Pues bien, el padre de la asociación de padres de esta enfermedad tenia un hijo con la tipo 1, en la que la efectividad estaba por demostrar. Se puso presion en los medios etc (enfermedad horrible, niños…) al final se aceptó ponerlas en todos los tipos.
Luego salió que el padre coraje estaba en contacto con la farmacéutica que comercializaba el farmaco. No hubo mordidas, simplemente le dijeron que si daba la cara y metia presion al ministerio de sanidad, su hijo recibiría el tratamiento de manera prioritaria. Y asi es como se empezó a poner un tratamiento de efectividad todavia por demostrar a precio de oro.